Pytanie
Co oznacza praktyka stosowania leku off-label i kiedy jest wykorzystywana? Czy jest to legalne i bezpieczne?
Krótka odpowiedź
Off-label to stosowanie leku w innych wskazaniach niż wymienione w ChPL. Jest to też każde zastosowanie leku, którego nie omówiono w ChPL. Tego typu praktyka jest zgodna z prawem. Leki mogą podlegać refundacji również we wskazaniach innych niż te wymienione w ChPL.
Czytaj też: Off-label, czyli pozarejestracyjne stosowanie leku
Wyjaśnienie
Pozarejestracyjne stosowanie leku (off-label use) oznacza stosowanie leku w innych wskazaniach niż te, które są określone w ChPL.
O zastosowaniu leku off-label możemy też mówić, gdy lek jest podawany:
- w innym wskazaniu
- w innym schemacie dawkowania
- inną drogą podania (np. podawanie leku dostępnego w postaci tabletek jako zawiesiny lub czopka)
- innej grupie pacjentów (np. dzieciom zamiast dorosłym).
- mimo występujących przeciwwskazań u pacjenta
Praktyka stosowania leków poza wskazaniami jest rozpowszechniona w leczeniu chorób rzadkich, onkologii, pediatrii i psychiatrii.[1] Minister Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości oraz konsultanta krajowego z odpowiedniej dziedziny medycyny, może wydać z urzędu decyzję administracyjną o objęciu refundacją leku przy danych klinicznych, w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego.
Do najważniejszych przesłanek dotyczących stosowania leku poza wskazaniami określonymi w ChPL należą:[2]
- nieskuteczność dotychczasowych terapii
- wyczerpanie dostępnych metod leczenia w danej jednostce chorobowej
- brak dopuszczenia terapii dla danej populacji (np. kobiet karmiących piersią, kobiet w ciąży) z uwagi na brak badań klinicznych
Możliwość stosowania terapii poza wskazaniami wynika z art. 4 ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty i artykułu 6 Kodeksu Etyki Lekarza. Stosowanie leków poza wskazaniami to praktyka legalna, choć budzi kontrowersje. Stosowanie leków off-label obarczone jest wyższym ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych. Lek stosowany u innej populacji niż ta określona w ChPL może wykazywać nietypową farmakokinetykę (np. inne wchłanianie) i farmakodynamikę (inne działanie na organizm). Ryzyko pojawienia się komplikacji jest wysokie, zwłaszcza gdy lek jest relatywnie nowy, a mechanizm jego działania jest nie do końca poznany.[3] Przykładem stosowania leku poza wskazaniami jest leczenie niepłodności mężczyzn klomifenem (Clostilbegyt). Jest to lek zarejestrowany w leczeniu niepłodności kobiet spowodowanej brakiem owulacji. Zażywanie klomifenu przez mężczyzn ma poprawiać jakość nasienia.[4]
Piśmiennictwo
- Rusz, C.-M., Ősz, B.-E., Jîtcă, G., Miklos, A., Bătrînu, M.-G., & Imre, S. (2021). Off-Label Medication: From a Simple Concept to Complex Practical Aspects. International Journal of Environmental Research and Public Health, 18(19), 10447. https://doi.org/10.3390/ijerph181910447⬏
- Goločorbin Kon, S., Iliković, I., & Mikov, M. (2015). Reasons for and frequency of off-label drug use. Medicinski pregled, 68(1-2), 35–40. https://doi.org/10.2298/mpns1502035g⬏
- Wittich, C. M., Burkle, C. M., & Lanier, W. L. (2012). Ten common questions (and their answers) about off-label drug use. Mayo Clinic proceedings, 87(10), 982–990. https://doi.org/10.1016/j.mayocp.2012.04.017⬏
- Chehab, M., Madala, A., & Trussell, J. C. (2015). On-label and off-label drugs used in the treatment of male infertility. Fertility and sterility, 103(3), 595–604. https://doi.org/10.1016/j.fertnstert.2014.12.122⬏
