Off-label, czyli pozarejestracyjne stosowanie leku

W wąskim ujęciu off-label to stosowanie leku w innych w wskazaniach, niż wymienione w ChPL. W szerszym rozumieniu, to również każde zastosowanie tego leku niezgodne z ChPL (inna droga podania, inny schemat dawkowania).

Pozarejestracyjne stosowanie leku (off-label use, OLU) to praktyka polegająca na podawaniu zarejestrowanego i dostępnego na rynku leku w sposób inny, niż określono w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL). (Patrz: Czym różni się ulotka do leku od Charkterystyki Produktu Leczniczego (ChPL)?”.)

W wąskim ujęciu, mówiąc najprościej, off-label to stosowanie leku w innych w wskazaniach, niż wymienione w ChPL. W szerszym rozumieniu z kolei jest to również każde zastosowanie tego leku nieuwzględnione w ChPL.

Kiedy mówimy o zastosowaniu off-label?

O zastosowaniu off-label możemy mówić na przykład, gdy lek stosuje się:

  • w innych dawkach niż tych ujętych w ChPL, 
  • przy innym schemacie dawkowania,
  • inną drogą podania,
  • niezgodnie z zaleceniami wiekowymi,
  • w populacji, dla której lek nie jest przeznaczony,
  • pomimo przeciwwskazań.[1][2][3]

Praktyka stosowania leku poza wskazaniami rejestracyjnymi jest legalna, powszechna i nieunikniona, choć budzi kontrowersje.[4][5][6][2]

O możliwych zastosowaniach leków, o których być może nie wiedziałeś, pisaliśmy TUTAJ

W jakich sytuacjach można rozważyć zastosowanie leków off-label? 

Przesłankami do stosowania leków poza wskazaniami jest:

  • konieczność ratowania życia i zdrowia pacjenta,
  • nieskuteczność/niewystarczająca skuteczność dotychczasowych terapii,
  • wyczerpanie wszystkich dostępnych metod leczenia zatwierdzonych w danym przypadku,
  • brak leków dopuszczonych dla danej populacji.[1][3]

W jakich sytuacjach możesz wystawić receptę farmaceutyczną? Dokładne omówienie tego tematu znajdziesz w kursie pt. Recepta farmaceutyczna w codziennej pracy.

https://pierwszystol.pl/kursy/recepta-farmaceutyczna-w-codziennej-pracy/

Zastosowanie off-label – szansa czy zagrożenie?

Podstawowym problemem jest bezpieczeństwo pacjenta. Stosowanie off-label jest obarczone wyższym ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych i komplikacji. Ponieważ lek nie był badany i zatwierdzony do stosowania w danym przypadku, nie ma danych odnośnie jego tolerancji, bezpieczeństwa i skuteczności. Efekt terapeutyczny może nie wystąpić. Lek stosowany off-label, w grupie wiekowej/populacji innej, niż określona w ChPL, może charakteryzować się nietypową farmakokinetyką (np. innym wchłanianiem) i farmakodynamiką (innym działaniem na organizm).

Przy współistniejących chorobach i stosowanych równolegle terapiach, lek może wywrzeć nieprzewidywalny efekt, wejść w interakcje z lekami stosowanymi równocześnie, itd. Ryzyko pojawienia się komplikacji jest wysokie zwłaszcza, gdy lek jest relatywnie nowy, a mechanizm jego działania jest nie do końca poznany. Opieranie się na anegdotycznych doniesieniach lub błędnych, niepopartych dowodami przekonaniach lekarza ordynującego lek, również może stwarzać  zagrożenie dla pacjenta.[5][1][3]

Korzyści z zastosowania leków off-label 

Stosowanie leku off-label to szansa dla pacjentów, wobec których opcje formalnie dopuszczonych terapii zostały wyczerpane/nie istnieją. Procedura uzyskania rejestracji leku w nowym wskazaniu jest złożona, czasochłonna i kosztowna. Musimy zdać sobie sprawę, że praktycznie nierealne jest, by każdy lek został dopuszczony do stosowania we wszystkich wskazaniach/przypadkach, gdzie okazał się być skuteczny.

Ponadto, z uwagi na długość procesu licencjonowania leku, dokumentacja rejestracyjna zazwyczaj nie zawiera najnowszych danych ogłoszonych w piśmiennictwie naukowym. Procedury administracyjne pozostają zwykle w tyle, w stosunku do praktyki klinicznej.  Pozarejestracyjne stosowanie leków ma kluczowe znaczenie zwłaszcza w onkologii, pediatrii, intensywnej terapii czy psychiatrii.[5][1][7]

Kiedy w praktyce stosuje się leki off-label?

Zastosowanie leku poza wskazaniami jest zasadne, gdy: 

  • gdy jeden lek z danej klasy ma rejestrację w jakimś wskazaniu – może to usprawiedliwiać zastosowanie innych leków z tejże klasy w owym wskazaniu,
  • gdy lek nie był badany na danej grupie wiekowej (kobiety w ciąży, dzieci, osoby chore psychicznie, seniorzy), a ryzyko wynikające z zastosowania leku pozostaje w dysproporcji z korzyścią wynikającą z zastosowania leku,
  • gdy występuje stan zagrożenia zdrowia i życia, choroba nieuleczalna etc. – może to wymuszać na lekarzu stosowanie każdej formy leczenia, która jest zgodna z logiką, rozumem, wiedzą i doświadczeniem, bez względu na aspekt rejestracyjny,
  • gdy patofizjologia pewnych schorzeń jest podobna, a istnieje lek zarejestrowany do stosowania w jednym z tych schorzeń, można pokusić się o zastosowanie tego leku we wskazaniu analogicznym (onkologia, psychiatria),
  • gdy wiedza o właściwościach leku, mechanizmie jego działania, efektach pożądanych i ubocznych, a także znajomość patofizjologii/fizjologii, podpowiada, że dany lek mógłby wywrzeć korzystny efekt terapeutyczny u danego chorego.[5]

Kluczowe znaczenie mają kwestie etyczne stosowanie poza wskazaniami nie może nosić znamion eksperymentu naukowego czy badania klinicznego. Celem zastosowania off-label nie może być pogłębianie wiedzy naukowej czy testowanie leku w pozarejestracyjnych wskazaniach. Lekarz przepisujący lek off-label nie może pełnić roli badacza. Motywacją przy terapii lekiem poza wskazaniami rejestracyjnymi powinno być wyłącznie dobro chorego. Terapia off-label może być przepisywana jedynie w dobrej wierze, bez niecnych, ukrytych celów. Wszelkie inne niż dobro pacjenta motywy stosowania terapii off-label czynią procedurę nieetyczną.[8][5]

mgr farm. Małgorzata Niedzwiecka


Bonus

Poniżej nagranie z dobrym wyjaśnieniem niuansów dot. off-label oraz nadużyciach, jakich dopuszczają się firmy farmaceutyczne (język angielski):

Źródła
  1. Matusewicz Wojciech: Stosowanie leków w onkologii i hematologii w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego. AGENCJA OCENY TECHNOLOGII MEDYCZNYCH. Warszawa 2012. pełny tekst.pdf
  2. Prawo dla lekarza. Użycie leku OFF-LABEL. [dostęp: 28.08.2016] link
  3. Gil, L., Styczyński, J., Komarnicki, M. Pozarejestracyjne stosowanie leków w onkologii i hematologii w różnych grupach wiekowych, Wspolczesna Onkol, 2005; 9(9) 404–407
  4. Jan Kanturski: Leczenie off-label: eksperyment medyczny czy stan wyższej konieczności? Prokuratura i Prawo 10, 2012 pełny tekst.pdf
  5. Wittich CM, Burkle CM, Lanier WL. Ten Common Questions (and Their Answers) About Off-label Drug Use. Mayo Clinic Proceedings. 2012;87(10):982-990. pełny tekst
  6. Webmd.com: Off-Label Drug Use: What You Need to Know. [dostęp: 27.08.2016] link
  7. Gil, L., Styczyński, J., Komarnicki, M. Pozarejestracyjne stosowanie leków w onkologii i hematologii w różnych grupach wiekowych, Wspolczesna Onkol, 2005; 9(9) 404–407
  8. Jan Kanturski: Leczenie off-label: eksperyment medyczny czy stan wyższej konieczności? Prokuratura i Prawo 10, 2012 pełny tekst.pdf

Podziel się:
Share on facebook
Share on twitter
Share on linkedin
Share on whatsapp
Share on email
Subskrybuj
Powiadom o
1 Komentarz
Inline Feedbacks
View all comments
Redakcja

Pogadanki Farmaceutyczne

Ostatnie komentarze:

Aktualności i doniesienia

Wiedza i praktyka

Czytaj też:

1
0
Wyraź swoje zdanie i dodaj komentarz :)x
()
x

Oświadczenie

Portal opieka.farm przeznaczony jest dla farmaceutów oraz osób uprawnionych do wystawiania recept lub prowadzących obrót produktami leczniczymi.

Klikając “Potwierdzam i przechodzę do portalu” oświadczasz, że jesteś taką osobą.

Zaloguj się

Portal dedykowany jest osobom związanym z ochroną zdrowia. Prosimy o zalogowanie się lub rejestrację.