Redemplo

Każda jednodawkowa ampułko-strzykawka zawiera sodu plozasyran, co odpowiada 25 mg plozasiranu w 0,5 mL roztworu.

Każdy 1 mL roztworu zawiera 50 mg plozasiranu.

Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.

Roztwór do wstrzykiwań (płyn do wstrzykiwań)

Przezroczysty, bezbarwny lub żółty roztwór o pH wynoszącym około 4,7–5,6 i osmolalności równej 320–380 mOsm/kg.

Produkt leczniczy Redemplo jest wskazany jako środek wspomagający dietę w celu zmniejszenia stężenia triglicerydów u dorosłych pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (ang. familial chylomicronaemia syndrome, FCS) (kryteria doboru pacjentów – patrz punkt 4.2).

Leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z FCS.

Dobór pacjentów

Rozważając zastosowanie produktu leczniczego Redemplo, należy upewnić się, że rozpoznanie FCS postawiono u pacjenta na podstawie badań genetycznych albo spełnienia następujących kryteriów klinicznych: stężenie triglicerydów (TG) na czczo ≥ 10 mmol/L (≥ 880 mg/dL), które nie ulega zmniejszeniu pomimo standardowego leczenia hipolipemizującego, i obecność co najmniej jednego z następujących wymogów: przebyte ostre zapalenie trzustki niewywołane alkoholem lub przebyta kamica żółciowa, powtarzające się hospitalizacje z powodu silnego bólu brzucha bez innej możliwej do wyjaśnienia przyczyny, przebyte w dzieciństwie zapalenie trzustki bądź dodatni wywiad rodzinny w kierunku zapalenia trzustki wywołanego hipertriglicerydemią.

Dawkowanie

Zalecana dawka plozasiranu to 25 mg podawane w postaci pojedynczego wstrzyknięcia podskórnego co 3 miesiące.

Pominięcie dawki

W przypadku pominięcia dawki plozasiran należy podać jak najszybciej. Następnie należy wznowić dawkowanie co 3 miesiące, licząc od daty podania ostatniej dawki.

Osoby w podeszłym wieku

U pacjentów w wieku ≥ 65 lat nie jest konieczne dostosowanie dawki (patrz punkt 5.2).

Zaburzenia czynności nerek

U pacjentów z łagodnymi (szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (ang. estimated glomerular filtration rate, eGFR) ≥ 60 do < 90 mL/min) lub umiarkowanymi (eGFR ≥ 30 do < 60 mL/min) zaburzeniami czynności nerek nie jest konieczne dostosowanie dawki. Nie badano plozasiranu u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek ani ze schyłkową niewydolnością nerek (eGFR < 30 mL/min) i należy go stosować u tych pacjentów wyłącznie wtedy, gdy przewidywane korzyści kliniczne przewyższają możliwe ryzyko (patrz punkt 5.2).

Zaburzenia czynności wątroby

U pacjentów z podwyższoną aktywnością aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) powyżej górnej granicy normy (GGN) i stężeniem bilirubiny całkowitej ≤ GGN albo ze stężeniem bilirubiny całkowitej mieszczącym się w zakresie > 1,0 do 1,5 × GGN i dowolną aktywnością AspAT nie jest konieczne dostosowywanie dawki. Nie badano plozasiranu u pacjentów z umiarkowanymi i ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby i należy go stosować u tych pacjentów wyłącznie wtedy, gdy przewidywane korzyści kliniczne przewyższają możliwe ryzyko (patrz punkt 5.2).

Dzieci i młodzież

Nie określono dotychczas bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności tego produktu leczniczego u dzieci w wieku ˂ 18 lat. Dane nie są dostępne.

Sposób podawania

Ten produkt leczniczy jest przeznaczony wyłącznie do podawania podskórnego. Nie należy podawać go domięśniowo ani dożylnie.

Każda ampułko-strzykawka jest przeznaczona tylko do jednorazowego użytku.

Pierwsze wstrzyknięcie wykonywane przez pacjenta lub opiekuna powinno odbywać się pod nadzorem odpowiednio wykwalifikowanego członka fachowego personelu medycznego.

Miejsca wstrzyknięcia to ramię (w przypadku podawania przez opiekuna), udo oraz brzuch (z wyjątkiem obszaru w odległości mniejszej niż 5 cm od pępka). Produktu leczniczego nie należy wstrzykiwać w miejsca, w których skóra jest tkliwa, zasiniona, zaczerwieniona, stwardniała lub skaleczona, ani w miejsca pokryte bliznami lub rozstępami. Tego produktu leczniczego nie należy wstrzykiwać w to samo miejsce, w które wstrzykuje się inne leki.

Instrukcja dotycząca postępowania z produktem leczniczym przed podaniem, patrz punkt 6.6.

Szczegółową instrukcję użycia zamieszono na końcu ulotki dołączonej do opakowania.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1.

Hiperglikemia

Dane wskazują, że u niektórych pacjentów plozasiran może powodować wzrost glikemii. W badaniach prowadzonych z grupą kontrolną przyjmującą placebo hiperglikemia wystąpiła u większej liczby pacjentów stosujących plozasiran w porównaniu z pacjentami stosującymi placebo (patrz punkt 4.8).

U niektórych pacjentów z cukrzycą lub z podwyższonym ryzykiem wystąpienia cukrzycy może dojść do hiperglikemii wymagającej leczenia zgodnie z zaleceniami dotyczącymi cukrzycy. Pacjentów tych należy monitorować zarówno pod względem klinicznym, jak i biochemicznym, zgodnie z krajowymi wytycznymi.

Zawartość sodu

Ten produkt leczniczy zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, to znaczy produkt uznaje się za „wolny od sodu”.

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji.

Ciąża

Brak danych dotyczących stosowania plozasiranu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego ani pośredniego szkodliwego wpływu na reprodukcję (patrz punkt 5.3).

Ze względów bezpieczeństwa zaleca się unikanie stosowania plozasiranu w okresie ciąży.

Karmienie piersią

Nie wiadomo, czy plozasiran/metabolity przenikają do mleka ludzkiego. Brak danych dotyczących przenikania plozasiranu/metabolitów do mleka zwierząt. Nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków/dzieci.

Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać/wstrzymać podawanie plozasiranu, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.

Plozasiran nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

W badaniach fazy I podawano dawki plozasiranu sięgające nawet 100 mg (czterokrotność zalecanej dawki) i nie obserwowano żadnych problemów związanych z bezpieczeństwem. Nie istnieje konkretne postępowanie w przypadku przedawkowania plozasiranu. W razie przedawkowania należy zastosować leczenie objawowe i w razie konieczności wdrożyć działania wspomagające.

Mechanizm działania

Plozasiran to małe interferujące RNA (ang. small interfering RNA, siRNA; dwuniciowy oligonukleotyd) skoniugowane z N-acetylogalaktozoaminą w celu łatwiejszego dostarczania go do hepatocytów i wchłaniania przez nie. W hepatocytach plozasiran selektywnie rozkłada mRNA apolipoproteiny C3 (APOC3) poprzez mechanizm interferencji RNA, co skutkuje obniżeniem stężenia białka APOC3 w wątrobie i surowicy krwi. To z kolei zwiększa aktywność lipazy lipoproteinowej oraz wychwyt przez hepatocyty resztek lipoprotein bogatych w TG, co prowadzi do obniżenia poziomu TG w surowicy krwi.

Sodu chlorek

Woda do wstrzykiwań

Nie mieszać tego produktu leczniczego z innymi produktami leczniczymi, ponieważ nie wykonywano badań dotyczących zgodności.

2 lata

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C). Nie zamrażać.

Produkt można przechowywać w temperaturze pokojowej (15°C – 25°C) przez maksymalnie 30 dni.

Datę utylizacji należy wpisać na pudełku (tj. nie później niż 30 dni od daty wyjęcia z lodówki).

Produkt należy wyrzucić, jeśli nie zostanie zużyty w ciągu 30 dni od daty rozpoczęcia przechowywania w temperaturze pokojowej lub przed upływem terminu ważności wydrukowanego na pudełku, w zależności od tego, która z tych dat jest wcześniejsza.

Szczegółowe informacje o tym produkcie leczniczym są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków https://www.ema.europa.eu.