Opzelura (ruksolitynib) z pozytywną rekomendacją w bielactwie nabytym. Prezes AOTMiT za zgodami na refundację w imporcie docelowym

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji uznał za zasadne wydawanie zgód na refundację kremu Opzelura (ruksolitynib) w bielactwie nabytym. Rekomendacja nie wprowadza leku na wykaz apteczny, bo Opzelura nie jest dostępna w krajowym obrocie i jest sprowadzana z zagranicy w imporcie docelowym, a o refundacji rozstrzyga Minister Zdrowia osobno dla każdego chorego.¹

Rekomendacja nie oznacza, że lek pojawi się na wykazie refundacyjnym ani że pacjent kupi go w aptece ze zniżką refundacyjną. Opzelura jest zarejestrowana przez Europejską Agencję Leków, ale nie jest dostępna w krajowym obrocie i sprowadza się ją z zagranicy na podstawie art. 4 Prawa farmaceutycznego. W 2025 roku wpłynęły trzy wnioski o zgodę na refundację, dotyczące trzech pacjentów, którzy otrzymali zgodę na sprowadzenie leku w łącznej liczbie ośmiu opakowań, a zgody na refundację nie wydano wówczas ani razu.¹

Ocena dotyczyła długoterminowej kontynuacji leczenia ruksolitynibem u chorych na bielactwo nabyte obejmujące głównie skórę twarzy. Agencja uznała, że w tej grupie wyczerpano wszystkie refundowane opcje leczenia. Rekomendacja opisuje chorego, u którego niewystarczające lub nieodpowiednie okazały się kolejno:¹

• miejscowe kortykosteroidy,
• miejscowe inhibitory kalcyneuryny,
• fototerapia UVB.

Prezes rozminął się ze stanowiskiem Rady Przejrzystości, która trzy dni wcześniej uznała wydawanie zgód za niezasadne.² W uzasadnieniu rekomendacji wskazano wyczerpanie refundowanych opcji, długoterminowe dowody skuteczności i bezpieczeństwa oraz niewielką liczebność populacji, której refundacja miałaby dotyczyć.¹

Lek był już oceniany przez Agencję w 2024 roku i wtedy rekomendacja była negatywna. Nie jest to jednak zwykła zmiana zdania: poprzednia ocena obejmowała szersze wskazanie, a wśród argumentów przeciw wymieniano brak danych o skuteczności wobec nośnika kremu w obserwacji dłuższej niż 24 tygodnie. Teraz wniosek zawężono do chorych po niepowodzeniu leczenia miejscowego i fototerapii, a Agencja dysponowała wynikami z obserwacji sięgającej 156 tygodni.¹ O rozszerzeniu wskazań tego kremu przez Komisję Europejską o atopowe zapalenie skóry pisaliśmy na początku sierpnia.

Repigmentacja wymaga długiego leczenia i słabiej utrzymuje się po odstawieniu. W przedłużonej fazie badań co najmniej 75-procentową poprawę wskaźnika nasilenia bielactwa na twarzy utrzymało niemal siedmiu na dziesięciu chorych kontynuujących leczenie i niespełna czterech na dziesięciu tych, którzy je przerwali (69 proc. wobec 39 proc.), a nawrót choroby odnotowano odpowiednio u 15 proc. i 29 proc. pacjentów. Agencja zastrzega, że główną słabością tych danych jest znaczna utrata pacjentów z obserwacji w najdłuższym okresie.¹

Ramy stosowania, o które pacjent zapyta przy okienku, wyznacza charakterystyka produktu leczniczego:

• cienka warstwa kremu dwa razy na dobę na odbarwione obszary, z co najmniej ośmiogodzinnym odstępem,
• maksymalnie 10 proc. powierzchni ciała i zawsze najmniejszy niezbędny obszar skóry,
• nie więcej niż dwie tuby po 100 g miesięcznie,
• zadowalająca repigmentacja może wymagać leczenia dłuższego niż 24 tygodnie, a przy mniej niż 25-procentowej repigmentacji w 52. tygodniu należy rozważyć przerwanie,
• najczęstszym działaniem niepożądanym jest trądzik w miejscu stosowania (5,8 proc. w bielactwie).¹

Koszt jest wysoki i mocno zależy od zużycia kremu. Szacunkowa cena netto sprzedaży do apteki, zawierająca marżę hurtową, jednej tuby o pojemności 100 g wynosi około 4057,76 zł. Roczny koszt leczenia jednego pacjenta Agencja policzyła w trzech wariantach:¹

Wariant maksymalny Agencja uznała za mało prawdopodobny, biorąc pod uwagę liczbę opakowań sprowadzonych dotychczas. Oszacowania ekspertów co do wielkości populacji są rozbieżne: liczbę chorych na bielactwo w Polsce podano w przedziale od 12 tys. do 250 tys. osób, a ruksolitynib mógłby według dwóch z nich dotyczyć około 5 tys. pacjentów, przy czym trzeci wskazał populację znacznie większą. Agencja przypomina, że zgoda ma być wydawana na potrzeby indywidualnego pacjenta i że w praktyce refundacja obejmie zapewne niewielką liczbę chorych.¹ Zasady sprowadzania leków niedostępnych w kraju opisuje nasze kompendium importu docelowego.

Dokument źródłowy – pełna treść rekomendacji Prezesa AOTMiT: