AOTMiT odmawia szerszej refundacji leku Izamby (denosumab) w osteoporozie

Prezes AOTMiT nie rekomenduje objęcia refundacją leku Izamby (denosumab) w rozszerzonym wskazaniu obejmującym leczenie osteoporozy u kobiet po menopauzie oraz u mężczyzn ze zwiększonym ryzykiem złamań, definiowanym jako T-score równe lub niższe niż -2,5 albo przebyte złamanie osteoporotyczne. Negatywne stanowisko zapisano w rekomendacji nr 89/2026 z 3 lipca 2026 r.¹ Wniosek dotyczył poszerzenia dotychczasowych warunków refundacji, a nie wprowadzenia nowego leku, bo denosumab jest już finansowany w węższej grupie chorych.

Wniosek dotyczył zniesienia dwóch ograniczeń, które dziś zawężają refundację apteczną leku Izamby.

Komparatorem w ocenie były doustne bisfosfoniany, alendronian i ryzedronian, które w tym wskazaniu pozostają refundowane z 30-procentową odpłatnością.

Odmowa opiera się przede wszystkim na ograniczeniach dowodów klinicznych dla wnioskowanej, szerszej populacji. Wnioskodawca przedstawił dane zbiorczo, dla szeroko określonej grupy chorych, w której znaleźli się także pacjenci już objęci refundacją, zamiast wyodrębnić subpopulację odpowiadającą samemu rozszerzeniu wskazania. Jedyne bezpośrednie badanie z randomizacją porównujące denosumab z alendronianem, DIRECT, objęło wyłącznie populację azjatycką, a grupa porównawcza otrzymywała zaniżoną dawkę alendronianu (35 mg na tydzień wobec zgodnych z ChPL 70 mg na tydzień). Prezes uznał, że nie sposób przenieść tych wyników na warunki polskie.¹

W profilu bezpieczeństwa nie wykazano istotnych różnic ogólnych między denosumabem a alendronianem, ale wśród zdarzeń niepożądanych szczególnego zainteresowania odnotowano różnicę na niekorzyść denosumabu w zakresie zaburzeń sercowo-naczyniowych oraz bakteryjnego zapalenia tkanki łącznej. Ocena ekonomiczna wskazała wartości ICUR poniżej progu opłacalności, więc odmowa nie wynikała z kosztowej nieopłacalności terapii. Zaważyły ograniczenia analiz, nieugruntowana pozycja denosumabu w pierwszej linii leczenia osteoporozy oraz trudności z zakończeniem terapii, czyli tak zwany efekt odbicia po odstawieniu leku.¹

Skala problemu jest duża. Według danych NFZ w 2024 r. na osteoporozę chorowało w Polsce około 2,25 mln osób, z czego 1,83 mln (81 procent) stanowiły kobiety. Negatywna rekomendacja nie odbiera denosumabowi dotychczasowej refundacji, a jedynie zamyka na tym etapie drogę do jej rozszerzenia na młodszych pacjentów i na pierwszą linię leczenia.