Enlicitide (Lipfendra) – pierwszy doustny inhibitor PCSK9 dopuszczony przez FDA

FDA dopuściła 16 lipca 2026 roku produkt Lipfendra (enlicitide) firmy Merck – pierwszy i jak dotąd jedyny doustny inhibitor PCSK9 przyjmowany raz na dobę. Wskazaniem jest obniżenie stężenia cholesterolu LDL u dorosłych z hipercholesterolemią, w tym z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH), jako uzupełnienie diety i wysiłku fizycznego. Decyzja dotyczy rynku amerykańskiego.¹

Enlicitide to makrocykliczny peptyd, który wiąże białko PCSK9 i blokuje jego interakcję z receptorami LDL, zwiększając w ten sposób wychwyt cholesterolu LDL z krwi. Lek podaje się w dawce 20 mg raz na dobę w postaci tabletki. Jest to pierwsza doustna forma leku z tej klasy, bo dotychczasowe inhibitory PCSK9 obecne na rynku unijnym i polskim wymagają wstrzyknięcia podskórnego.

• Pierwszy doustny inhibitor PCSK9 – tabletka 20 mg raz na dobę.
• CORALreef Lipids: obniżenie stężenia cholesterolu LDL o 56% względem placebo.
• CORALreef HeFH: obniżenie stężenia cholesterolu LDL o 59% względem placebo.
• Oba badania prowadzono u pacjentów przyjmujących już maksymalnie tolerowaną dawkę statyny.
• W Polsce lek nie jest zarejestrowany. Z tej klasy mamy tu wyłącznie wstrzyknięcia, dostępne w programie lekowym B.101.

Czy Lipfendra jest dostępna w Polsce?

Nie jest. Decyzja FDA obejmuje wyłącznie Stany Zjednoczone, a w Unii Europejskiej i w Polsce enlicitide nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Merck w komunikacie o rejestracji nie podał, kiedy złoży wnioski w innych regionach, więc terminu europejskiego dziś nie sposób wskazać.² Pacjent, który przeczytał o „tabletce zamiast zastrzyku”, nie kupi jej w polskiej aptece ani nie sprowadzi na import docelowy w trybie zwykłej recepty.

W Polsce z klasy inhibitorów PCSK9 refundowane są trzy substancje, wszystkie we wstrzyknięciach podskórnych i wyłącznie w ramach programu lekowego B.101 „Leczenie pacjentów z zaburzeniami lipidowymi”. Pacjent nie dopłaca do nich nic, ale nie dostanie ich na zwykłą receptę w aptece otwartej – kwalifikuje do nich ośrodek prowadzący program.³

Ile kosztuje enlicitide

Cena katalogowa w Stanach Zjednoczonych to 10,50 USD za dobę, czyli około 315 USD za trzydzieści dni leczenia. Podał ją rzecznik firmy Merck, zaznaczając, że większość pacjentów, także ubezpieczonych w Medicare, zapłaci mniej niż cena katalogowa.⁴ Polskiej ceny nie ma i nie będzie, dopóki lek nie zostanie zarejestrowany w Unii Europejskiej.

Dla porównania warto znać rzędy wielkości po naszej stronie. Cena hurtowa brutto opakowania Repatha 140 mg z dwoma wstrzykiwaczami to 1531,82 zł, Praluent 150 mg – 1884,79 zł, a Leqvio 284 mg – 11 446,86 zł. W programie lekowym dopłata pacjenta wynosi zero, bo koszt pokrywa płatnik.

Co pokazały badania CORALreef

Podstawą rejestracji były dwa badania III fazy z programu CORALreef, obejmujące łącznie 3207 dorosłych z hipercholesterolemią. Wszyscy uczestnicy przyjmowali już maksymalnie tolerowaną dawkę statyny, więc enlicitide oceniano jako lek dodawany do leczenia, a nie jako jego zamiennik. W badaniu CORALreef Lipids (NCT05952856) średnia redukcja stężenia cholesterolu LDL w 24. tygodniu wyniosła 56% względem placebo, a w badaniu CORALreef HeFH (NCT05952869) – 59%, z towarzyszącym spadkiem stężenia cholesterolu nie-HDL oraz apolipoproteiny B.

W badaniu CORALreef Lipids częstość działań niepożądanych była zbliżona w grupie leku i placebo. W CORALreef HeFH częściej niż w grupie placebo raportowano biegunkę (7% wobec 2%) oraz zawroty głowy (9% wobec 4%). Odsetek przerwań leczenia z powodu działań niepożądanych był podobny w obu grupach.

Co to zmienia w praktyce aptecznej

Na razie nic w zakresie wydawania leków, ale sporo w rozmowie z pacjentem. Doniesienia o „rewolucji” i „tabletce zamiast zastrzyku” trafiły do mediów konsumenckich, więc pytania padają także przy pierwszym stole. Trzy rzeczy warto mieć gotowe.

Po pierwsze, enlicitide nie zwalnia ze statyny. W badaniach dołączano go do maksymalnie tolerowanej dawki, a nie zamiast niej, więc pacjent, który usłyszy o nowym leku i sam odstawi atorwastatynę, pogorszy swoją sytuację. Po drugie, pacjent z hipercholesterolemią rodzinną albo bardzo wysokiego ryzyka może już dziś skorzystać z inhibitora PCSK9 w programie B.101, tylko drogą wstrzyknięć i po kwalifikacji w ośrodku – to konkretna informacja zamiast czekania na lek z USA. Po trzecie, gdy pacjent nie toleruje statyny, rozmowa powinna wrócić do lekarza, bo alternatywy z tej grupy nie wybiera się przy okazji wykupu recepty. Przy okazji przydaje się wiedza o tym, czym różni się pitawastatyna od pozostałych statyn oraz czy statynę przyjmować rano, czy wieczorem.

Warto też pamiętać, że enlicitide nie jest jedyną cząsteczką doustną w tym obszarze. W czerwcu 2026 roku CHMP wydał pozytywne opinie dla obicetrapibu w tabletce i lerodalcibepu we wstrzyknięciu raz w miesiącu, a osobno rekomendował rozszerzenie wskazań preparatu Repatha o osoby przed pierwszym zdarzeniem sercowo-naczyniowym. Rynek leków hipolipemizujących zmienia się więc szybciej po stronie europejskiej, niż sugeruje pojedyncza decyzja amerykańska.

Pytania, które padają najczęściej

Czy enlicitide zastąpi statyny?

Nie w świetle badań rejestracyjnych. Oceniano go u pacjentów, którzy przyjmowali już maksymalnie tolerowaną statynę, więc jest lekiem dodawanym, gdy samo leczenie podstawowe nie wystarcza do osiągnięcia docelowego stężenia cholesterolu LDL. Statyny pozostają podstawą terapii, a metaanaliza 69 badań nie potwierdziła wiązanego z nimi ryzyka nowotworów.

Czy pacjent z programu B.101 może przejść na tabletkę?

Nie, bo w Polsce takiej tabletki nie ma. Program obejmuje wyłącznie ewolokumab, alirokumab i inklisiran we wstrzyknięciach, a zmiana leku wewnątrz programu należy do ośrodka prowadzącego leczenie.

Kiedy lek może być dostępny w Polsce?

Nie da się dziś podać daty. Droga wiedzie przez wniosek do EMA, opinię CHMP, decyzję Komisji Europejskiej, a potem przez wniosek refundacyjny do Ministerstwa Zdrowia. Każdy z tych etapów liczy się w miesiącach, a firma nie ogłosiła jeszcze pierwszego z nich.