Enlicitide (Lipfendra) – pierwszy doustny inhibitor PCSK9 dopuszczony przez FDA

FDA dopuściła 16 lipca 2026 roku produkt Lipfendra (enlicitide) firmy Merck – pierwszy i jak dotąd jedyny doustny inhibitor PCSK9 przyjmowany raz na dobę. Wskazaniem jest obniżenie stężenia cholesterolu LDL u dorosłych z hipercholesterolemią, w tym z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH), jako uzupełnienie diety i wysiłku fizycznego. Decyzja dotyczy rynku amerykańskiego.

Enlicitide to makrocykliczny peptyd, który wiąże białko PCSK9 i blokuje jego interakcję z receptorami LDL, zwiększając w ten sposób wychwyt cholesterolu LDL z krwi. Lek podaje się w dawce 20 mg raz na dobę w postaci tabletki. Jest to pierwsza doustna forma leku z tej klasy – dotychczasowe inhibitory PCSK9 (przeciwciała monoklonalne ewolokumab i alirokumab oraz oparty na siRNA inklisiran) obecne na rynku unijnym i polskim wymagają podania we wstrzyknięciu podskórnym.

• Pierwszy doustny inhibitor PCSK9 – tabletka 20 mg raz na dobę.
• CORALreef Lipids: obniżenie stężenia cholesterolu LDL o 56% względem placebo.
• CORALreef HeFH: obniżenie stężenia cholesterolu LDL o 59% względem placebo.
• Dotychczasowe inhibitory PCSK9 dostępne w UE i Polsce wyłącznie w iniekcjach: ewolokumab i alirokumab (przeciwciała monoklonalne) oraz inklisiran (oparty na siRNA).

Podstawą rejestracji były dwa badania III fazy z programu CORALreef. W badaniu CORALreef Lipids (NCT05952856) enlicitide obniżył stężenie cholesterolu LDL o 56% względem placebo w 24. tygodniu. W badaniu CORALreef HeFH (NCT05952869) redukcja wyniosła 59% względem placebo, obserwowano też spadek stężenia cholesterolu nie-HDL oraz apolipoproteiny B.

W badaniu CORALreef Lipids częstość działań niepożądanych była zbliżona w grupie leku i placebo. W badaniu CORALreef HeFH częściej niż w grupie placebo raportowano biegunkę (7% wobec 2%) oraz zawroty głowy (9% wobec 4%). Odsetek przerwań leczenia z powodu działań niepożądanych był podobny w obu grupach.¹