Dlaczego FDA zezwala na stosowanie niektórych leków w sytuacjach nagłych?

Cześć! Dziś opowiem Wam jak to się stało, że w trakcie pandemii COVID-19 leczono pacjentów lekiem, który nie był zarejestrowany w tym wskazaniu. Chodzi oczywiście o hydroksychlorochinę. Przedstawię Wam, na czym polega procedura wydania przez FDA zezwolenia na stosowanie leku w sytuacjach nagłych. Partnerem odcinka jest Wydawnictwo Farmaceutyczne – wydawca praktycznych podręczników dostępnych na www.wydawnictwo.farm. W dzisiejszych pogadankach nawiążę trochę do sytuacji z pandemii, kiedy to FDA wydało zezwolenie na stosowanie hydroksychlorochiny i chlorochiny u osób z COVID-19. Temat jest szczególnie ważny, ponieważ często inne kraje opierają swoje decyzje na decyzjach podjętych przez Amerykańską Agencję FDA. Początkowo zezwolenie to zostało wydane dla dorosłych i nastolatków ważących 50 kg lub więcej, hospitalizowanych ze względu na zakażenie wirusem SARS-CoV-2, dla których udział w badaniach klinicznych był niemożliwy. Na dzień dzisiejszy mamy informację, że FDA wycofało już zezwolenie. Sprawdziłam aktualne zalecenia i dalej ta decyzja jest podtrzymana. Powodem wycofania było większe ryzyko działań niepożądanych u pacjentów z COVID-19 po podaniu hydroksychlorochiny w stosunku do korzyści wynikających z leczenia i w rezultacie lek nie spełnia już kryteriów koniecznych do uzyskania takiego zezwolenia. W dzisiejszym odcinku chciałabym Wam wytłumaczyć na czym polega ta procedura i jak to się stało, że w ogóle w leczeniu COVID-19 stosowano lek, który nie jest zarejestrowany w tym wskazaniu. Chciałabym też podkreślić, że informacja ta dotyczy tylko tego konkretnego wskazania. Hydroksychlorochina jest lekiem zarejestrowanym w leczeniu malarii, tocznia i reumatoidalnego zapalenia stawów. Jeśli chodzi o te schorzenia, to jak najbardziej powinna być dalej stosowana i korzyści wynikające z leczenia przewyższają ryzyko z nim związane. Zacznę od przedstawienia Wam na czym polega procedura EUA. Jest to skrót od Emergency Use Authorization, czyli zezwolenia na stosowanie w nagłych wypadkach. Może być ono wydane dla leku, dla testu diagnostycznego lub innych urządzeń medycznych. Wydanie takiego zezwolenia nie oznacza, że lek jest zatwierdzony w pełnym tego słowa znaczeniu. Przeanalizowałam dokładnie kryteria, które muszą być spełnione aby FDA wydało decyzję o zezwoleniu na stosowanie w stanach nagłych. Po pierwsze Sekretarz Zdrowia i Opieki Społecznej musi wydać oświadczenie o stanie wyjątkowym, które uzasadniałoby wydanie zezwolenia na użycie produktu. Tym stanem wyjątkowym może być pandemia bądź nowe choroby, albo jakiekolwiek zagrożenie zdrowia publicznego – zagrożenie chemiczne, biologiczne lub nuklearne. Kiedy taki stan zostanie wprowadzony, FDA może rozważyć wydanie zezwolenia dla technologii medycznej, dla której są dostępne dowody, na podstawie których można stwierdzić, że dana technologia medyczna może być skuteczna w zapobieganiu, diagnozowaniu lub leczeniu określonych chorób w konkretnej populacji. Co ważne – w momencie kiedy nie ma innych dostępnych i zarejestrowanych produktów. Dodatkowo korzyści muszą przewyższać ryzyko związane ze stosowaniem konkretnego leku bądź urządzenia medycznego. Proces wydania EUA różni się znacząco od procedury rejestracji leku. W sytuacjach kryzysowych nie ma czasu na to aby czekać na pełne zatwierdzenie preparatu przez FDA. W takim momencie oceniane są możliwe opcje i dowody, które aktualnie są dostępne. W przypadku rejestracji leku dostępne dowody muszą charakteryzować się dużo wyższymi standardami jakości. Kiedy stan zagrożenia zostaje zniesiony, wszystkie zezwolenia na użycie w nagłych sytuacjach, wydane na podstawie tej deklaracji, wygasają i przestają już obowiązywać. FDA ma obowiązek regularnie sprawdzać, czy wydane do tej pory zezwolenia na stosowanie w stanach nagłych, są uzasadnione, a także czy pojawiły się jakieś nowe dowody naukowe dotyczące ryzyka w stosowaniu danych leków. W trakcie trwającej obecnie pandemii COVID-19 takie zezwolenia na stosowanie u dorosłych i dzieci, w przypadku ciężkiego przebiegu infekcji zyskał również remdesivir – lek przeciwwirusowy opracowany podczas epidemii wirusa Eboli. Do tej pory nie został zarejestrowany jeszcze w żadnym państwie. Chciałabym wam teraz krótko przedstawić przykłady wcześniejszych zagrażających sytuacji, kiedy FDA wydało takie zezwolenie. Taką sytuacją nagłą, była pandemia świńskiej grypy w 2009 r. FDA wydało wtedy EUA na stosowanie pewnych leków przeciwwirusowych oraz używanie test PCR diagnozującego infekcję. W 2013 r. wydano zezwolenie na stosowanie testu do diagnostyki wirusa grypy A przenoszonego przez ptaki oraz MERS-Cov-2, czyli wirusa powodującego bliskowschodni zespół niewydolności oddechowej, którego rezerwuarem są najprawdopodobniej wielbłądy dromadery. W 2016 r. sytuacją wymagającą wydania EUA dla testów diagnostycznych, był szybko rozprzestrzeniający się w gorącym klimacie wirus ZIKA, przenoszony przez komary z rodzaju Aedes. Chociaż infekcja przebiega dość łagodnie to problemem jest powodowanie wad wrodzonych u dzieci, których matki w czasie ciąży zostały zakażone. Nagle podczas epidemii w Brazylii odkryto, że dużo więcej dzieci rodzi się z małogłowiem To już wszystko na dziś. Dziękuję za wysłuchanie i zapraszam do obejrzenia kolejnych Pogadanek!