Leqvio (inklisiran) od 12. roku życia w hipercholesterolemii rodzinnej. Komisja Europejska rozszerzyła wskazanie

Komisja Europejska rozszerzyła unijne pozwolenie dla leku Leqvio (inklisiran) o dzieci i młodzież w wieku 12 lat i starszych z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. Decyzja wykonawcza C(2026) 5698 final z 3 sierpnia 2026 r. zastąpiła wszystkie trzy załączniki do pierwotnego pozwolenia i opiera się na opiniach Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi wydanych 21 maja i 25 czerwca 2026 r.¹ Pozwolenie jest unijne, więc nowe brzmienie wskazania obowiązuje w całej Unii, a nie tylko na rynku niemieckim, z którego przyszedł sygnał o zmianie.

Po zmianie punkt 4.1 charakterystyki produktu leczniczego wymienia dwie populacje:

• osoby dorosłe z pierwotną hipercholesterolemią – heterozygotyczną rodzinną i wielogenową – lub z dyslipidemią mieszaną, jako uzupełnienie diety,
• dzieci i młodzież w wieku 12 lat i starszych z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną.

W obu populacjach charakterystyka przewiduje ten sam sposób użycia: w skojarzeniu ze statyną albo ze statyną i innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów, u których maksymalna tolerowana dawka statyny nie pozwala osiągnąć docelowego stężenia cholesterolu frakcji lipoprotein o małej gęstości, albo samodzielnie lub z innymi lekami hipolipemizującymi u osób nietolerujących statyn i u tych, u których statyny są przeciwwskazane.²

Dawkowanie się nie zmieniło i jest identyczne dla dorosłych oraz pacjentów od 12. roku życia: 284 mg inklisiranu w jednym wstrzyknięciu podskórnym, powtórzonym po 3 miesiącach, a następnie co 6 miesięcy. Osobnej dawki dla młodszych pacjentów nie ma, bo u dzieci poniżej 12 lat bezpieczeństwa i skuteczności nie określono i danych brakuje. Przy przejściu z przeciwciała monoklonalnego przeciw PCSK9 inklisiran można podać bezpośrednio po ostatniej dawce przeciwciała, a żeby utrzymać obniżone stężenie cholesterolu LDL, charakterystyka zaleca zrobić to w ciągu 2 tygodni od tej dawki. Lek pozostaje wydawany na receptę.

Charakterystyka opublikowana na stronie Europejskiej Agencji Leków była 23 sierpnia 2026 r. jeszcze nieaktualna i podawała wskazanie wyłącznie dla osób dorosłych. Obowiązujące brzmienie niesie aneks I do decyzji Komisji, opublikowany w Unijnym Rejestrze Produktów Leczniczych.

Inklisiran jest małym interferującym kwasem rybonukleinowym, który w hepatocytach kieruje rozkładem mRNA kodującego konwertazę proproteinową subtylizyny/keksyny typu 9, więc działa na ten sam cel co przeciwciała monoklonalne, ale innym mechanizmem. Preparaty działające na PCSK9, ich dawkowanie i zakres refundacji w Polsce zebraliśmy w opracowaniu o inhibitorach PCSK9. O pozytywnych opiniach Komitetu dla trzech innych leków obniżających stężenie cholesterolu pisaliśmy już w tekście CHMP rekomenduje trzy leki na hipercholesterolemię.