Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła rejestrację terapii genowej Casgevy (eksagamglogen autotemcel) na pacjentów od 2. roku życia z anemią sierpowatą (SCD) z nawracającymi przełomami naczyniowo-okluzyjnymi (VOC) lub z zależną od transfuzji beta-talasemią (TDT). To pierwsza terapia genowa dopuszczona dla dzieci od 2. roku życia z anemią sierpowatą – wcześniej Casgevy była zarejestrowana od 12. roku życia.
Casgevy to jednorazowa terapia oparta na własnych (autologicznych) krwiotwórczych komórkach macierzystych pacjenta, podawana we wlewie dożylnym. Komórki są edytowane techniką CRISPR/Cas9, a następnie wszczepiane do szpiku. Leczenie zwiększa poziom hemoglobiny płodowej (HbF), co u chorych na anemię sierpowatą zapobiega tworzeniu nieprawidłowych, sierpowatych krwinek, a w beta-talasemii podnosi całkowity poziom hemoglobiny i znosi zależność od regularnych przetoczeń. Przed podaniem terapii pacjent przechodzi pełne kondycjonowanie mieloablacyjne.
Skuteczność u dzieci w wieku od 5 do poniżej 12 lat oceniano w badaniach klinicznych. W anemii sierpowatej wszystkich 8 pacjentów ocenianych pod kątem skuteczności osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, czyli brak ciężkich przełomów VOC przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy. W beta-talasemii 8 z 9 pacjentów uzyskało niezależność od transfuzji przez 12 kolejnych miesięcy, z medianą 20,1 miesiąca. Rozszerzenie wskazania do 2. roku życia oparto na ekstrapolacji tych danych.
Najczęstsze działania niepożądane to zapalenie błon śluzowych (mucositis) oraz gorączka neutropeniczna. Casgevy jest dopuszczona do obrotu także w Unii Europejskiej, dlatego decyzja FDA stanowi istotny sygnał dla europejskiej praktyki klinicznej w rzadkich chorobach krwi.
Źródło: amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA)1
Źródła
- amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA). https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-young-children-sickle-cell-disease ↩
