Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków dopuściła 28 sierpnia 2026 r. lek Mimrylo (rusfertyd) do leczenia czerwienicy prawdziwej u dorosłych, u których dotychczasowa terapia nie kontroluje choroby wystarczająco. To pierwszy zarejestrowany preparat, który naśladuje działanie hepcydyny, hormonu regulującego gospodarkę żelazem.1
Czerwienica prawdziwa polega na nadmiernym wytwarzaniu krwinek czerwonych. Zagęszczona krew zwiększa ryzyko zakrzepów, udaru i zawału serca, dlatego celem leczenia jest utrzymanie hematokrytu poniżej 45 procent. Służą temu krwioupusty, czyli zabiegowe usuwanie krwi z żyły, i część pacjentów potrzebuje ich regularnie mimo przyjmowanych leków. Rusfertyd ogranicza ilość żelaza dostępnego do produkcji nowych krwinek, przez co zmniejsza ich nadprodukcję.
Najważniejsze cechy preparatu:
- postać i droga podania: wstrzyknięcie podskórne,
- częstość: raz w tygodniu,
- dawka początkowa: 19 mg, następnie dostosowywana tak, aby utrzymać hematokryt poniżej 45 procent,
- populacja: dorośli wymagający częstych krwioupustów mimo standardowego leczenia.
W badaniu III fazy z randomizacją i grupą placebo wzięło udział 293 dorosłych, u których częste krwioupusty były konieczne mimo prowadzonej terapii. Punkt końcowy zdefiniowano jako brak wskazań do krwioupustu między 20. a 32. tygodniem badania. Kryterium to spełniło 76,9 procent pacjentów otrzymujących rusfertyd i 32,9 procent otrzymujących placebo. Najczęstsze działania niepożądane to odczyny w miejscu wstrzyknięcia oraz niedokrwistość, co przy leku ograniczającym dostępność żelaza jest następstwem samego mechanizmu działania.
Brak wskazań do krwioupustu między 20. a 32. tygodniem uzyskało 76,9 procent leczonych rusfertydem wobec 32,9 procent otrzymujących placebo, czyli o 44 punkty procentowe więcej.
Decyzja dotyczy rynku amerykańskiego, a w polskim rejestrze produktów leczniczych nie ma dziś ani rusfertydu, ani preparatu Mimrylo. Dla polskiej apteki temat jest jednak realny, bo pacjenci z czerwienicą prawdziwą wykupują tu hydroksykarbamid, a pytania o kolejne krwioupusty i o to, czy da się ich uniknąć, padają przy okienku. Rejestrację uzyskała firma Takeda, obecna na polskim rynku.
Źródła
- U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder. Komunikat prasowy z 28.08.2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder ↩
