Plozasiran (nazwa handlowa Redemplo) uzyskał 19 czerwca 2026 roku pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej jako lek wspomagający dietę w celu obniżenia stężenia trójglicerydów u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS). To rzadka, dziedziczna choroba, w której organizm nie rozkłada prawidłowo tłuszczów, co grozi między innymi ostrym zapaleniem trzustki.
Lek działa na zasadzie interferencji RNA (siRNA) – blokuje wytwarzanie białka apolipoproteiny C-III (APOC3), które spowalnia rozkład tłuszczów. Plozasiran ma status leku sierocego od 19 lipca 2021 roku, a pozytywną opinię Komitetu do spraw Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków otrzymał 23 kwietnia 2026 roku. Podmiotem odpowiedzialnym jest Arrowhead Pharmaceuticals Ireland.
W badaniu rejestracyjnym z udziałem 75 dorosłych z FCS plozasiran obniżył stężenie trójglicerydów o około 80 proc. po 10 miesiącach, wobec 17 proc. w grupie placebo, a efekt utrzymywał się przez 18 miesięcy obserwacji. Wśród leczonych plozasiranem odnotowano 2 epizody ostrego zapalenia trzustki u 2 pacjentów, wobec 7 epizodów u 5 pacjentów w grupie placebo.
Źródło: Europejska Agencja Leków – Redemplo (plozasiran)1
Źródła
- Europejska Agencja Leków (EMA) – Redemplo (plozasiran). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/redemplo ↩
